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Luxturna基因療法有望通過 盲人重見光明之

鉅亨網

2017-10-13 17:26:08

鉅亨網 / NOWnews

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基因療法的里程碑,藥廠 Spark Therapeutics Inc. 推出新藥「Luxturna」,主要以注射基因方式治療,因遺傳性基因造成眼盲的病人,美國食品藥物管理局 (FDA) 的諮詢委員,一致認為此藥物的益處多過於害處,他們將在明年 1 月 12 日,決定是否核准 Luxturna。

因為 FDA 保持開放的態度,Spark 今年股價已大漲近 73%,週四以 86.20 美元收盤。

Spark Therapeutics Inc 股價日線走勢圖 (近一年以來表現)
Spark Therapeutics Inc 股價日線走勢圖 (近一年以來表現)

Luxturna 主要目標客群為得到 RPE65 基因突變病患,此突變會導致病患漸漸失去視力,根據 Spark 統計,目前在已開發國家,約有 6000 名患者 ,但並不是所有病患都適合此治療,因為病患需要有視網膜細胞,療法才能發揮功效。Luxturna 治療方式是在患者視網膜注射帶有矯正基因的病毒,之後新基因會取代突變基因,開始生產所需的蛋白質。

儘管此基因療法,沒辦法幫助大部分的盲人恢復視力,但很多人將它視為醫療界的一大突破。目前已有病患接受試驗,他們的反應良好,Spark 的執行長 Jeffrey Marrazzo 表示,三年前在試驗中接受注射的病患,目前仍感覺良好。

基因治療藥物為「一次性」的,不像其他疾病,例如高血壓或控制膽固醇,需要長時間服藥,美國保險公司,通常是階段性補助這些病患,然而 Spark 的新基因藥物,為一次性注射藥物,若雙眼皆注射,費用可能高達一百萬美元,屆時保險公司是否受理還是未知數。而 Spark 也尚未決定收費方式,有可能是分期付款,或是若治療無效,就不收費,投資者正仔細關注 Spark 新藥物的定價。

市場極關心 Spark 的動態,因為它不是唯一一家在研發基因治療藥物的藥廠,若 Spark 的藥物能順利通過,對這些藥廠也是利多,其他在研發基因療法的疾病包括,血友病、杜氏肌營養不良症、鐮刀型紅血球疾病。

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